| Форма представления | Тезисы и материалы конференций в российских журналах и сборниках |
| Год публикации | 2019 |
| Язык | русский |
|
Деев Роман Вадимович, автор
Ризванов Альберт Анатольевич, автор
Соловьева Валерия Владимировна, автор
Старостина Ирина Георгиевна, автор
Чулпанова Дарья Сергеевна, автор
Шаймарданова Алиса Алмазовна, автор
Яковлев Иван Антонович, автор
|
|
Исаев Артур Александрович, автор
|
| Библиографическое описание на языке оригинала |
Яковлев И.А. Применение CRISPR-опосредованной транскрипционной активации с целью создания клеточных тест-систем для разработки и проверки методов генной терапии наследственных заболеваний мышечной ткани / И.А. Яковлев, И. Г. Старостина, Д.С. Чулпанова, А.А. Шаймарданова, В.В. Соловьева, А.А. Ризванов, Р.В. Деев, А.А. Исаев // Научно-практический журнал «Гены и Клетки«, материалы IV Национального конгресса по регенеративной медицине. - 2019. - Том XIV, Приложение, 2019. - С.270. |
| Аннотация |
Научно-практический журнал «Гены и Клетки«, материалы IV Национального конгресса по регенеративной медицине |
| Ключевые слова |
Дисферлинопатии, тест-системы, фибробласты человека, система CRISPR Cas9 SAM |
| Название журнала |
Научно-практический журнал «Гены и Клетки«, материалы IV Национального конгресса по регенеративной медицине
|
| Пожалуйста, используйте этот идентификатор, чтобы цитировать или ссылаться на эту карточку |
https://repository.kpfu.ru/?p_id=219209 |
Полная запись метаданных  |
| Поле DC |
Значение |
Язык |
| dc.contributor.author |
Деев Роман Вадимович |
ru_RU |
| dc.contributor.author |
Ризванов Альберт Анатольевич |
ru_RU |
| dc.contributor.author |
Соловьева Валерия Владимировна |
ru_RU |
| dc.contributor.author |
Старостина Ирина Георгиевна |
ru_RU |
| dc.contributor.author |
Чулпанова Дарья Сергеевна |
ru_RU |
| dc.contributor.author |
Шаймарданова Алиса Алмазовна |
ru_RU |
| dc.contributor.author |
Яковлев Иван Антонович |
ru_RU |
| dc.contributor.author |
Исаев Артур Александрович |
ru_RU |
| dc.date.accessioned |
2019-01-01T00:00:00Z |
ru_RU |
| dc.date.available |
2019-01-01T00:00:00Z |
ru_RU |
| dc.date.issued |
2019 |
ru_RU |
| dc.identifier.citation |
Яковлев И.А. Применение CRISPR-опосредованной транскрипционной активации с целью создания клеточных тест-систем для разработки и проверки методов генной терапии наследственных заболеваний мышечной ткани / И.А. Яковлев, И. Г. Старостина, Д.С. Чулпанова, А.А. Шаймарданова, В.В. Соловьева, А.А. Ризванов, Р.В. Деев, А.А. Исаев // Научно-практический журнал «Гены и Клетки«, материалы IV Национального конгресса по регенеративной медицине. - 2019. - Том XIV, Приложение, 2019. - С.270. |
ru_RU |
| dc.identifier.uri |
https://repository.kpfu.ru/?p_id=219209 |
ru_RU |
| dc.description.abstract |
Научно-практический журнал «Гены и Клетки«, материалы IV Национального конгресса по регенеративной медицине |
ru_RU |
| dc.description.abstract |
Мышечные дистрофии характеризуются первичным поражением мышечной ткани, развивающимся непрерывно-прогредиентно, зачастую приводя к инвалидности в трудоспособном возрасте, а также к смерти в детском и подростковом возрасте. Общая распространенность мышечных дистрофий составляет 19.8–25.1:100000, высоко распространена группа поясно-конечност-
ных мышечных дистрофий (от 1:14500 до 1:123000).
Этиотропного лечения этих заболеваний на сегодняшний день не существует. Учитывая то, что миодистрофии вызваны мутациями в генах, кодирующих мышечные белки, наиболее оптимальным подходом является генная терапия, позволяющая корректировать генетический материал клетки. В исследованиях по разработке генной терапии
мышечных дистрофий возникает необходимость рассмотреть тот или иной подход (редактирование дНК, РНК, оверэкспрессия, а также доставка терапевтических молекул различными векторами) не только теоретически, но и проанализировать in vitro. Учитывая распространенность миодистрофий, зачастую «труднодоступность» пациентов, многообразие мутаций и форм заболеваний, взятие био-
птата для выделения и культивирования клеток в условиях
лаборатории зачастую весьма затруднительно, или невозможно. Кроме этого, для создания молекул, действующих целенаправленно, на определенный участок дНК илиРНК, требуются образцы клеток, имеющих соответствующую мутацию. Таким образом, необходимо создание клеточных тест-систем (моделей заболеваний) в услови-
ях лаборатории из уже имеющегося или легкодоступного
биоматериала. Оптимальным сегодня является применение системы геномного редактирования CRISPRCas9.Нами выполнен дизайн молекулярного инструмента и получены лентивирусные частицы, содержащие трехкомпонентную систему транскрипционной активации
CRIPSRCas9-SAM, в основе которой инактивированная нуклеаза Cas9 и факторы VP64, P65 и HSF1. |
ru_RU |
| dc.language.iso |
ru |
ru_RU |
| dc.subject |
Дисферлинопатии |
ru_RU |
| dc.subject |
тест-системы |
ru_RU |
| dc.subject |
фибробласты человека |
ru_RU |
| dc.subject |
система CRISPR Cas9 SAM |
ru_RU |
| dc.title |
Применение CRISPR-опосредованной транскрипционной активации с целью создания клеточных тест-систем для разработки и проверки методов генной терапии наследственных заболеваний мышечной ткани |
ru_RU |
| dc.type |
Тезисы и материалы конференций в российских журналах и сборниках |
ru_RU |
|
EN 
中文 
ES 
Карта сайта
